Teràpia gènica per curar la sida del tot

Tot i que s’ha aconseguit que la sida, una malaltia que matava, passi a ser crònica, amb un bon control i tractament, cada cop s’està més a prop d’aconseguir curar totalment el malalt fent que no quedi ni rastre del virus al seu cos. El cas que va convertir en realista aquest objectiu va ser el pacient de Berlín, un malalt de leucèmia i també infectat pel virus que després de ser tractat de càncer va resultar que havia eliminat tot el VIH.

A Barcelona, des d’IrsiCaixa, s’investiga en diferents línies per reproduir en altres malalts les condicions que van fer que el pacient berlinès es curés i que d’altres estiguin protegits de forma natural. Ara aquest centre forma part d’un nou consorci en què també participa el CSIC i dues empreses -Karuna Good Cell Technologies i Praxis Pharmaceutical-, i que compta amb el suport de l’Obra Social La Caixa. L’objectiu és unir forces per desenvolupar un tipus de teràpia gènica que permeti induir la mutació genètica de la qual era portador el pacient de Berlín. Es tracta d’una rara alteració d’algunes cèl·lules de la sang que afecta un 1% de població europea i que tenen en comú els pacients resistents al virus. Aquesta alteració fa que, malgrat estar exposats no s’infectin, explica Xavier Martínez-Picado, investigador ICREA i responsable del projecte d’IrsiCaixa.

Els investigadors desenvoluparan unes pinces moleculars que permetran alterar l’ADN dels malalts. Permetran inactivar el gen que produeix la proteïna CCR5-Delta32, una proteïna que es troba a la superfície de les cèl·lules del sistema immunitari que el virus utilitza com a porta d’entrada. Aquestes pinces moleculars “buscarien els limfòcits T CD4 (són els que infecta el virus) i inactivarien el gen”, explica Martínez-Picado. Després, caldria extreure i identificar les cèl·lules modificades i implantar-les de nou amb la idea de potenciar en el pacient aquesta renovació cel·lular. “Com que el virus mata les que aconsegueix infectar, i les noves no les podria infectar, acabarien substituint-les totes per selecció natural”, explica Martínez-Picado.

El pacient de Barcelona

El gen CCR5 és un dels que desperta més interès quan es parla d’estratègies d’eradicació del VIH després del cas del pacient de Berlín. Un altre exemple més recent és el pacient de Barcelona, un home de 37 anys que tenia un limfoma i era portador del VIH. Hematòlegs de l’Institut Català d’Oncologia, en col·laboració amb IrsiCaixa i el Banc de Sang i Teixits, el van sotmetre a un trasplantament de cèl·lules mare de cordó umbilical amb la mutació. El trasplantament va aconseguir regenerar les cèl·lules del sistema immunitari fent-les resistents al VIH, però l’home va morir a causa de la progressió del limfoma, per la qual cosa no hi va haver temps d’interrompre el tractament per comprovar que el virus estava completament eradicat. Actualment hi ha en marxa un estudi amb altres pacients.